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真性红细胞增多症严重吗?真性红细胞增多症能治

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  真性红细胞增多症严重吗?真性红细胞增多症是一种原因不明的慢性进行性骨髓活动普遍亢进的血液病。真性红细胞增多症(简称真红)在中国被称为血液癌症。真性红细胞增多症还可能带来多种并发症,主要伴有白细胞,血小板增多的慢性骨髓增生性疾病,总血容量绝对增多,血液粘稠,临床表现皮肤红紫、头昏、头晕,头痛,高血压,肝脾肿大,严重患者可出现血管、神经并发症出血、梗塞等。

  本世纪初开始确定为一种独立的疾病。本病的发病率不高,但具有一定的危害性,如不经治疗可于1~2年内因血栓形成、出血、心力衰竭等严重并发症而致死亡。部分病人可在晚期转变为急性白血病。西医治疗副作用较大,有一定的难度。譬如静脉放血,有些患者往往不愿接受;放射性核素对肝、肾有较严重的损害;造血抑制性药物可抑制骨髓的造血功能等。

  真性红细胞增多症可能带来哪些风险?真性红细胞增多症(polycythemia vera,PV)是一种慢性、无法治愈的血液癌症,该病与血细胞生产过剩相关,导致血液增稠,血液凝块风险增加。这些血凝块可导致严重心血管并发症,如中风和心脏病发作,从而增加病发率和死亡率。红细胞增多症患者,常有脾脏肿大及额外衰弱的症状。许多患者经常规治疗后会变得不耐受或抵抗,这与病情恶化的风险升高有关。

  Jakavi鲁索利替尼是一种激酶抑制剂适用于治疗中间或高危骨髓纤维化, 包括原发性骨髓纤维化,真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。在美国,Jakafi于2011年11月鲁索替尼成为首个治疗骨髓纤维化的药物。2014年12月,FDA进一步核准Jakafi用于对羟基脲(hydroxyurea)反应不足或不耐受的真性红细胞增多症(PV,简称“真红”)的治疗,该药是FDA核准的首个治疗PV的药物。在欧盟,Jakafi别离于2012年8月和2015年3月获批骨纤维化和PV适应症,该药也是欧洲核准的首个骨纤维化和首个PV治疗药物。鲁索替尼Jakavi将成为首个用于真性红细胞增多症患者治疗的抑制剂。